מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר היום (שני), לראשונה מזה 20 שנה, תרופה חדשה ש חברת ביוג'ן לאלצהיימר. האישור הגיע למרות אזהרות של יועצים עצמאיים למנהל, לפיהן התרופה החדשה והשנויה במחלוקת לא הוכיחה עדיין שהיא מסייעת בהאטת קצב התקדמות המחלה.
התרופה של ביוג'ן היא היחידה שהרגולטורים בארה"ב אישרו ככזו שייתכן שהיא יכולה לטפל במחלה עצמה, ולא רק תסייע בניהול סימפטומים כמו חרדות ונדודי שינה.
החלטת המנהל מהיום, שיכולה להשפיע על מיליוני אמריקאים מבוגרים ובני משפחותיהם, צפויה להצית ויכוח בין רופאים, חוקרים וארגונים של חולים. להחלטה יש גם השפעה מרחיקת לכת על הסטנדרטים בהם נעשה שימוש בהערכת טיפולים ניסיוניים, כולל כאלה שהראו תועלת שולית בלבד.
על פי אחד המחקרים התרופה החדשה, שפותחה על ידי ביוג'ן האמריקאית בשיתוף אייסיי היפנית, לא הופכת את ההידרדרות המנטלית של חולי האלצהיימר אלא רק מאטה אותה. התרופה, 'אדוהלם' (Aduhelm), ניתנת בעירוי אחת לארבעה שבועות.
בהודעה שפרסם בנושא, הכיר ה-FDA בכך ש"חוסר וודאות" אופף עדיין את התרופה. עם זאת, טען המנהל כי היכולת של אדולהם להפחית את גושי החלבונים (המכונים פלאקים עמילואידיים) שאחראים למחלה "צפויה" לסייע בהאטת קצב התקדמות הדמנציה.
במסגרת התנאים שהציב ה-FDA לאישור התרופה מחויבת ביוג'ן לערוך מחקר המשך על התועלת שלה למטופלים. אם מחקר ההמשך לא יראה יעילות של ממש, ה-FDA יוכל למשוך את התרופה מהשוק. עם זאת, יש לציין שמדובר במהלך שהמנהל ממעט לבצע.
ביוג'ן לא פרסמה עדיין את המחיר הצפוי של התרופה החדשה. על פי הערכות מומחים, העלות של טיפול לשנה אחת תנוע בין 30 אלף דולר ל-50 אלף דולר.
על פי אחד הניתוחים, מחיר סביר לתרופה, ביחס לממצאי המחקרים של החברה שמצאו "שיפור בריאותי נמוך", יהיה חייב להיות בין 2,500 דולר ל-8,300. המכון להערכה קלינית וכלכלית, ארגון ללא מטרת רווח שעוסק בעלויות טיפולים רפואיים, הוסיף כי "כל מחיר יהיה גבוה מדי" אם המחקרים העתידיים לא יאשרו את התועלת הרפואית של התרופה.
אישור התרופה היום הגיע אחרי ביקורת נוקבת שמתח עליה פאנל המומחים החיצוניים של ה-FDA בנובמבר האחרון. הפאנל הצביע "לא" על סדרת שאלות שעסקו באפשרות שניתוח מחודש של מידע ממחקר יחיד שהעבירה ביוג'ן למנהל הראה אפקטיביות של התרופה.
ה-FDA לא מחויב לקבל את המלצת פאנל המומחים החיצוניים, והתעלם מהן בעבר בהחלטות על טיפולים בולטים ושנויים במחלוקת.
